问题3:科研设计是否适合于这项研究?
对这个问题最佳的阐述方法是考虑这项研究涉及到哪个大概的科研领域。绝大多数研究都是有关下面方框中的一个或多个大概的领域。
大概的科研领域 治疗:检验药物治疗、外科手术、其它医疗服务方式或其它干预措施的效果。首选的研究设计是随机对照临床试验。 诊断:证实某一新的诊断性实验是否有效(我们能否相信它),是否可靠(我们是否每次都能得到相同的结果)。首选的研究设计是横断面调查。在横断面调查中,研究对象要接受新的检验方法和金标准方法的检查。筛选:证实能够用于大规模人群检验并在症状发生前期检查出疾病的检查方法的价值。首选的研究设计是横断面调查。 预后:确定早期发现的患有某种疾病的病人可能发生什么情况。首选的研究设计是纵断面队列研究。 病因:确定某种假定有害的物质,如环境污染,是否与疾病的发生有关。首选的研究设计是队列研究或病例-对照研究,取决于这种疾病的罕见程度,但是,病例报告也能提供关键的信息
随机对照临床试验
在随机对照临床试验中,参加者是按照一种程序(类似于投掷硬币)被随机分配到干预组(如药物)或另一组(如安慰剂治疗或另一种不同的药物)。两组都被随访一个特定的时期,并按开始时所确定的研究结果(死亡、心脏病发作、血清胆固醇水平等)进行分析。一般而言,除了治疗措施外,两组都是相同的。因此,从理论上说,研究结果的任何差异都归因于治疗措施。
有一些比较治疗组和对照组的临床试验并非随机试验。随机分配在这些试验中或许是不可能、不现实的或是不道德的——例如,比较婴儿在家中出生和医院中出生的结果。更常见的是,缺乏经验的研究者比较一组(如病房 A中的病人)和另一组(如病房B中的病人)。应用这样的设计,根本不可能在统计学的水平上对两组间进行合理的比较。
回答诸如下列问题应该用随机对照临床试验:对某一特定的疾病,所研究的这种药物是否比安慰剂或另一种药物效果好?对某一特定的疾病,宣传页是否比口头建议能更好地帮助病人对治疗方法作出明智的选择。
但应该记住,随机试验有一些缺点(见框图)27。还应该记住,随机试验的结果在适用性方面有所限制,这是因为排除标准(确定哪些病人不应该进入研究的原则)的偏倚;纳入标准的偏倚(从不能代表这种疾病的某一人群中选择研究对象);拒绝给予某些组群的病人知情同意的机会以便纳入该研究28;仅仅分析预先确定的“客观”的终点结果,而可能排除了干预措施质量的重要方面;以及发表偏倚(选择性发表阳性结果的研究论文)29。